크리스퍼 카스91 세계 첫 유전자 가위 치료제 FDA 심사 - 유전자 가위 관련주 미 식품의약국(FDA)이 유전자 가위를 활용한 겸상적혈구 빈혈 치료제의 승인을 검토합니다. 유전가 가위인 크리스퍼를 활용한 겸상적혈구빈혈 치료법 '엑사셀'이 FDA의 승인을 받게 된다면 미국에서 크리스퍼를 기반으로 한 최초의 유전자 치료법이 탄생하게 되는 것입니다. 엑사셀 (exa-cel, Exagamglogene autotemcel) 제조사 : 버텍스(Vertex Pharmaceuticlas)와 크리스퍼(CRISPR Therapeutics) 적용 질환 (적응증) : 겸상적혈구병(SCD) 엑사셀 주요 기술 : 크리스퍼 유전자 가위 (CRISPR-Cas9) 엑사셀은 환자로부터 조혈모세포 및 조혈전구세포를 추출한 뒤 시험관에서 CRISPR/Cas9을 통해 태아 헤모글로빈 합성 유전자를 삽입한다. 정상 헤모글.. 2023. 10. 30. 이전 1 다음
