세계 첫 유전자 가위 치료제 FDA 심사

미 식품의약국(FDA)이 유전자 가위를 활용한 겸상적혈구 빈혈 치료제의 승인을 검토합니다.

유전가 가위인 크리스퍼를 활용한 겸상적혈구빈혈 치료법 '엑사셀'이 FDA의 승인을 받게 된다면 미국에서 크리스퍼를 기반으로 한 최초의 유전자 치료법이 탄생하게 되는 것입니다.

엑사셀 (exa-cel, Exagamglogene autotemcel)

엑사셀은 환자로부터 조혈모세포 및 조혈전구세포를 추출한 뒤 시험관에서 CRISPR/Cas9을 통해 태아 헤모글로빈 합성 유전자를 삽입한다.

정상 헤모글로빈 기능을 할 수 있도록 유전자 편집이 진행된 세포를 다시 환자에게 생착시켜 질환을 개선하게 한다.

낫모양의 세포는 파괴되기가 쉽고, 산소부족으로 빈혈을 유발할 수 있습니다.

낫모양의 세포는 딱딱하므로 매우 작은 혈관(모세 혈관)을 통과하기 어려워 혈류가 막히게 만들고,

모세 혈관이 막힌 부위에서는 조직으로의 산소 공급량이 감소됩니다.

혈류 막힘은 통증을 유발할 수 있으며, 시간이 경과됨에 따라 비장, 신장, 뇌, 뼈 및 기타 기관을 손상시킬 수 있습니다.

유전가 가위는 생명체의 특정 유전물질을 인지해 해당 부위를 잘라내는 인공 효소입니다.

전 세계적으로 크리스퍼-카스(CRISPR-Cas system) 유전가 가위 기술을 많이 사용하고 있습니다.

크리스퍼 시스템은 세균 등에서 발견되는 적응 면역 기작으로, 현재는 이를 응용한 유전체 편집 기술인 3세대 유전자 가위(RGENs, RAN-guided engineered nucleases)로 더욱 잘 알려져 있습니다.

이 유전체 편집 기법은 예전의 기법에 비해 월등히 간편하고 저렴하며, 정확하게 유전체 편집을 가능하게 만들어, 유전공학의 혁명이라고 불리고 있습니다.

여기서 크리스퍼(CRISPR)란, 세균의 유전체에서 발견되는 독특한 염기서열을 말하며, 규칙적인 간격을 갖고 나타나는 짧은 회문 구조의 반복 서열이라는 뜻입니다.

1. 툴젠 : 크리스퍼 유전자 가위 기술 보유

2. 제넥신 : 툴젠의 최대주주

3. 오리엔트바이오 : 유전자 가위 업체 툴젠과 유전자가위 기술 이전 계약 체결 이력

3. 녹십자 : 유전자가위 1 ~ 3 세대 기술을 보유한 툴젠과 유전자 교정 기술을 활용해 차세대 면역항암제 공동개발 이력 있음

4. 인트론바이오 : 박테리오파지에 유전자가위(CRISPR-Cas9) 기술을 도입 활용해 우수한 성능을 보유한 개량 로봇 박테리오파지를 개발하는데 성공

5. 우리들휴브레인 : 줄기세로, 유전자조작 및 생산기술 개발을 통해 난치성척추질환 치료제 개발 추진

6. 대성창투 : 유전자 가위 업체인 지플러스생명과학에 투자

7. 자회사 엔비엠이 지플러스생명과학과 기술 활용 의약품 공동 연구개발 추진