파로스아이바이오가 개발 중인 'PHI-101', 치료목적 사용승인

식품의약품안전처는 파로스아이바이오의 재발성 및 불응성 '급성 골수성 백혈병(AML)' 치료제 'PHI-101'에 대해 '치료 목적 사용승인'을 했습니다.

 

https://www.newsprime.co.kr/news/article/?no=623057

파로스아이바이오, 백혈병 치료제 '관해 유지 요법' 치료목적 사용승인 획득

 

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파로스아이바이오 (Pharos iBio)

파로스아이바이오는 2016년에 설립된 바이오벤처 기업으로, 빅데이터 및 AI 기술 기반의 신약개발 플랫폼을 활용하여 희귀 난치성 질환 치료제를 개발하는 신약개발 전문 기업입니다.

• 주요 제품 및 서비스 : PHI-101 급성 골수성 백혈병 치료제, 재발성 난소암 치료제 개발
• 기업 현황 : 사원수 30명, 자본금 57억 3천만원, 매출액 3억 원(2022년 기준)

파로스아이바이오 홈페이지

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파로스아이바이오의 AI 기반 신약개발 플랫폼 Chemiverse

파로스아이바이오는 AI 기반의 신약개발 플랫폼인 Chemiverse를 보유하고 있습니다.

 

• Chemiverse 플랫폼의 특징

1. 인공지능 기술을 활용한 신약개발 플랫폼 : 인공지능 기술을 활용하여 신약 후보물질을 발굴하고, 약물의 효능과 독성을 예측합니다.
2. 단백질 구조 분석 기술 : 단백질 구조를 분석하여 약물과 단백질의 상호작용을 예측하고, 이를 바탕으로 신약 후보물질을 발굴합니다.
3. 대규모 데이터를 활용한 신약개발 : 대규모 데이터를 수집하고 분석하여, 신약 개발에 필요한 정보를 제공합니다.
4. 다양한 질환에 대한 신약개발 : 다양한 질환에 대한 신약 후보물질을 발굴하고, 이를 임상시험에 적용하여 신약 개발을 진행합니다.

파로스아이바이오가 Chemiverse 플랫폼을 활용하여 개발 중인 PHI-101은 급성 골수성 백혈병, 재발불응성 등의 치료를 위해 임상진행 중에 있습니다.

 

파로스아이바이오 파이프라인

 

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급성 골수성 백혈병(AML)

급성 골수성 백혈병(AML, acute myeloid leukemia)은 혈액 세포 중 하나인 백혈구가 암세포로 변하여 골수에서 증식하고, 말초혈액으로 퍼져 나와 전신에 퍼지게 되는 혈액암을 의미합니다. 

 

AML 환자는 다음과 같은 증상이 나타날 수 있습니다.

1. 피로감
2. 체중 감소
3. 발열
4. 뼈의 통증
5. 출혈 경향 증가
6. 감염
7. 호흡 곤란

AML은 매우 공격적인 암으로, 치료하지 않으면 치명적일 수 있습니다. AML의 치료에는 항화학요법, 방사선치료, 조혈모세포이식 등이 있습니다. AML의 치료 효과는 환자의 연령, 건강 상태, 백혈병의 종류와 진행 정도 등에 따라 다릅니다.

 

급성 골수성 백혈병

 

급성 골수성 백혈병(AML)에서 FLT-ITD와 TKD 돌연변이

FLT3-ITD와 TKD 돌연변이는 급성 골수성 백혈병(AML)에서 자주 발견되는 유전자 돌연변이입니다.

• FLT3-ITD(FMS-like tyrosine kinase 3-internal tandem duplication) : FLT3 유전자의 내부 직렬 중복을 의미합니다. AML 환자의 약 30%에서 발견되며, 예후가 좋지 않은 것으로 알려져 있습니다.
• FLT3-TKD(FMS-like tyrosine kinase 3-tyrosine kinase domain) : FLT3 유전자의 티로신 키나제 도메인에 발생한 돌연변이를 의미합니다. AML 환자의 약 8%에서 발견됩니다.

이러한 돌연변이가 있는 경우, FLT3 억제제를 사용한 표적 치료가 고려될 수 있습니다.

FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3)

FLT3는 세포의 성장과 분열을 조절하는 단백질을 생성하는 유전자입니다.
혈액암의 일종인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자의 약 30% 에서 FLT3 유전자의 돌연변이가 발견되며, 이는 AML의 진행과 치료 반응에 영향을 미치는 것으로 알려져 있습니다.

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파로스아이바이오가 개발 중인 재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제 'PHI-101'

재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 'PHI-101'은 파로스아이바이오에서 개발 중인 신약입니다.

• 치료제 종류 : 표적항암제
• 적응증 : 급성 골수성 백혈병(AML), 재발성 난소암 등
• 개발 단계 : 다국적 임상 1b상 진행 중

PHI-101 치료목적 사용승인 현황

 

해당 물질은 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀 의약품으로 지정(ODD) 받은 물질로, 임상 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인 신청이 가능해 조기 상용화가 기대되고 있습니다.

 

급성 골수성 백혈병은 혈액 세포에 영향을 미치는 암의 일종으로, 성인 혈액암의 약 80%를 차지합니다.

이 질환은 미국에서 연간 약 20,000명에게 영향을 미치며, FLT3 돌연변이가 있는 경우 생존율에 영향을 미칠 수 있습니다.

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희귀의약품 지정, 장점과 단점

희귀의약품 지정이란, 미국 식품의약국(FDA)에서 환자 수가 20만 명 이하인 희귀질환의 치료제 개발을 장려하기 위한 제도입니다.

 

지정된 의약품은 세금 감면, 연구개발 지원, 시장 독점권 등의 혜택을 받을 수 있으며, 개발 및 심사 과정에서 빠른 심사와 승인을 받을 수 있습니다.

 

국내에서도 식품의약품안전처가 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있으며, 희귀질환의 치료제 개발을 지원하고 있습니다.

 

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장점과 단점

• 장점

1. 개발 비용 지원 : 세금 혜택과 개발비용 지원, FDA에서 의약품에 대한 조언 및 지원 등의 혜택을 받을 수 있습니다.
2. 시장 독점권 : 희귀의약품으로 지정되면 일정 기간 동안 시장 독점권을 보장받을 수 있습니다.
3. 빠른 심사 : 개발 및 심사 과정에서 빠른 심사와 승인을 받을 수 있습니다.
4. 홍보 효과 : 희귀의약품으로 지정되면 언론과 대중의 관심을 받을 수 있어 홍보 효과를 얻을 수 있습니다.

• 단점

1. 시장 규모의 한계 : 시장 규모가 작기 때문에 수익성이 낮을 수 있습니다.
2. 개발의 어려움 : 일반적인 의약품보다 개발이 어려울 수 있습니다.
3. 비용 부담 : 개발 비용이 많이 들기 때문에 기업의 부담이 커질 수 있습니다.

희귀의약품과 희귀질환치료제